Terapie genowe uznawane są obecnie za jedne z najważniejszych i jednocześnie najbardziej obiecujących metod leczenia, gdy chodzi o medycynę spersonalizowaną. I choć wiele jeszcze pozostało do odkrycia i przeanalizowania, to już dziś coraz więcej osób ma szansę skorzystać z tej nowoczesnej formy wsparcia medycznego.
W jaki sposób polegające na wprowadzaniu materiału genetycznego do komórek, nowatorskie terapie mogą pomóc osobom cierpiącym na choroby przewlekłe, genetyczne i autoimmunologiczne?
Czym jest terapia genowa i na czym polega?
Obecnie terapie genowe stosowne są przede wszystkim w leczeniu chorób nowotworowych i dziedzicznym o podłożu genetycznym. Nie oznacza to, że na tym kończy się ich zastosowanie. Naukowcy nieustannie pracują nad użyciem ich w przypadku innych, szczególnie przewlekłych chorób. Szukają rozwiązań, które uwolnią chorych od uciążliwych, a do tego często obarczonych dużymi skutkami ubocznymi terapii i pozwolą osiągnąć jeszcze lepsze efekty terapii.
Celem terapii genowej jest skorygowanie nieprawidłowości w dzianiu wybranych genów. Aby było to możliwe, do organizmu chorego wprowadzany jest materiał genetyczny DNA lub RNA, który może działaś na różne sposoby. Może to być wyłączenie genu, który przyczynił się do rozwoju choroby i zastąpieniu go zdrową kopią lub wprowadzenie dodatkowego, który ma wesprzeć organizm w walce z chorobą. Nowe geny mogą też na nowo uczyć układ immunologiczny reakcji na komórki, które same w sobie nie stanowią zagrożenia.
Za dostarczenie nowych genów do organizmu odpowiadają tak zwane wektory, czyli nośniki molekularne na dwa sposoby:
- in vivo – metoda mniej precyzyjna i wydajna, polega na wprowadzeniu materiału genetycznego drogą iniekcji i oczekiwaniu na jego dotarcie do genu wykazującego nieprawidłowości,
- ex vivo – modyfikacja genu odbywa się w trakcie hodowli komórkowych poza organizmem pacjenta, by po namnożeniu ponownie umieścić ją w organizmie.
W trakcie terapii genowej można wykorzystywać komórki linii zarodkowej (komórki jajkowe i plemniki) lub komórki somatyczne. Na chwilę obecną pierwszy sposób budzi zbyt dużo kontrowersji, dlatego nie jest powszechnie stosowany. Co innego somatyczna terapia genowa, która pozwala zarówno wyłączyć wadliwe geny, jak i wprowadzić prawidłowo działającą kopię danego genu.
Terapie genowe – gdzie okazują się najbardziej skuteczne.
Badania dotyczące zastosowania terapii genowej w przypadku różnych chorób wciąż trwają. Te zaś prowadzone z udziałem zwierząt dają nadzieję na skuteczność również w przypadku ludzi. Na chwilę obecną terapie genowe okazują się skuteczne w przypadku leczenia:
- hemofilli,
- choroby Parkinsona,
- raka krwi,
- ślepoty wywołanej zapaleniem barwnikowym siatkówki,
- wrodzonej ślepoty Lebera,
- ciężkiego złożonego niedoboru odporności (zespół SCID),
- zespołu DiGeorge’a,
- czerniaka,
- stwardnienia rozsianego,
- zespołu ataksji-teleangiektazji.
Uczeni testują terapie genowe również w przypadku mukowiscydozy, anemii sierpowatej, dystrofii mięśniowej i beta-talasemii.
Terapie genowe w leczeniu cukrzycy
Układ odpornościowy, który powinien chronić organizm przed atakiem czynników chorobotwórczych, czasem sam staje się zagrożeniem. Tak jest między innymi w przypadku cukrzycy typu 1, gdzie niszczy odpowiadające za produkcję insuliny znajdujące się w trzustce komórki beta. Powstały w ten sposób niedobór insuliny zmusza chorego to stałego monitorowania jej poziomu i dostarczania jej w formie zastrzyków.
Badacze z Houston za pomocą wolnego od właściwości chorobotwórczych adenowirusa wprowadzili do ciał myszy chorujących na cukrzycę typu 1, gen produkcji insuliny uzupełniony o czynnik wzrostu wspierający produkcję nowych komórek beta. Tym razem nie zostały one jednak zaatakowane przez system immunologiczny, co możliwe było dzięki dodaniu interleukiny-10 do wprowadzonej mieszanki genowej.
Na ten moment sama terapia okazała się skuteczna w przypadku tylko połowy myszy. Jednak i tak jest to ogromny sukces i duży krok w kierunku znalezienia sposobu na uwolnienie chorych na cukrzycę od konieczności dostarczania insuliny.
Przedłużenie żywotności serca i wsparcie przy jego niewydolności.
Serce stulatków od dawna jest przedmiotem zainteresowania wielu naukowców, którzy pragną odkryć sekret długowieczności i bezawaryjnej pracy tego ważnego narządu. Okazuje się, że jest jeden gen, który może mieć kluczowe znaczenie. To gen BPIFB4 odpowiedzialny za kodowanie białka wytwarzającego tlenek azotu, który stymuluje komórki śródbłonka do właściwego działania.
Zastosowanie terapii z użyciem tego genu może spowolnić procesy starzenia się zachodzące w sercu, i to nawet o 10 lat! Po przetestowaniu na zwierzęciu po zawale, terapia genowa zmniejszyła skutki zawału, wpłynęła na mocniejsze bicie serca i poprawiła unaczynienie.
Co jeszcze warto wiedzieć o terapiach genowych?
Zanim powstanie konkretny rodzaj terapii genowej, niezbędne jest przeprowadzenie wielu badań, których celem jest zidentyfikowanie genu odpowiedzialnego za daną chorobę. Potrzeba jest też wiedza, jak go zmodyfikować, by przyniósł spodziewane efekty lecznicze. Różne choroby mogą też wymagać innych terapii genowych. Spowodowane jest to między innymi przyczyną choroby. Może to być bowiem zarówno jeden gen, jak i mutacja wielu z nich. Mimo to naukowcy nie zaprzestają badań, co daje nadzieję na przyszłość dla wielu chorych czekających na tego rodzaju rozwiązania. I choć obecnie największe szanse na zmianę życia mają pacjenci cierpiący na choroby onkologiczne, choroby o podłożu genetycznym oraz immunologiczne, to medycyna spersonalizowana nie powiedziała jeszcze ostatniego słowa. Co więcej, nieustannie się rozwija, korzystając z najnowszych odkryć i osiągnięć biotechnologii oraz łącząc terapie genowe z terapiami komórkowymi. To zaś może oznaczać, że jeszcze niejeden raz pozytywnie zaskoczy znalezieniem skutecznego sposobu leczenia wybranych jednostek chorobowych.
Źródło i inspiracja:
portal.abczdrowie.pl/terapia-genowa-w-cukrzycy
www.eurogct.org/pl/jakie-choroby-mozna-obecnie-leczyc-wykorzystujac-terapie-genowe-i-komorkowe
